齐鲁晚报·齐鲁壹点 张亢 薛小东
罕见病用药海普益正式进医保了。好消息像一束光，照亮一个个与疾病抗争的家庭。
“哥，孩子的药进医保了，国家没有放弃我们。”11月14日，泰安罕见病患儿家长牛强（化名）兴奋地告诉记者，2026年国家医保药品目录在苏州发布，新增107种药，用于治疗四氢生物蝶呤缺乏症的药物海普益（盐酸沙丙蝶呤片）在列。
四氢生物蝶呤缺乏症是国家第一批罕见病目录中的第113号病，全国患者仅约500人，患病概率低于十万分之一。患者因基因缺陷无法产生特定的酶，需终身服药，药量随体重增长；一旦断药或干预不及时，可能造成智力和运动能力损伤。
记者了解到，随着药物正式纳入医保，家庭负担将明显下降。从药企方面提供的信息来看泰安罕见病家庭救命药正式进医保，以100mg/30片规格计算泰安罕见病家庭救命药正式进医保，海普益此前售价7219元/瓶；纳入医保后为1862元/瓶，按报销70%测算，个人每瓶负担约558.6元，折合每毫克自费约0.18元。此前患儿家庭普遍依赖的台湾代购仿制药，价格约为每毫克0.98至1.1元。纳入医保后，国产正规药的个人负担明显低于代购价，且渠道、质量和储运更有保障。
去年11月，齐鲁晚报・齐鲁壹点以《一个罕见病患儿家庭的苦与光》为题，报道了牛牛一家的故事（链接https://mp.weixin.qq.com/s/tF1qyC1RJWgkwn3wTxpqAg）。牛牛2023年5月出生，28天即确诊，是确诊较早的患儿。三年多来，牛强靠代购仿制药为孩子续命，曾因药费压力抵押房产，并为低保、残疾证等四处奔走，“下一盒药在哪”曾是全家最大的焦虑。
同样的盼头，也照进泰安另一名患儿甜甜家。甜甜已经上小学，她的妈妈告诉记者：“听到消息很高兴，孩子有正规渠道吃药，有保障了，不用担惊受怕。”过去这些年，这个家庭同样经历了药价高、断供、海关手续繁琐的波折。
此前，海普益因未进入国家医保目录，在山东只能走大病特保，还设有2万元年度起付线，低龄患儿年药费达不到门槛，报销“看得见、用不上”。在山东罕见病病友群里，这样的家庭有50多个。
按照国家医保局安排，新版目录将于2027年1月1日正式落地执行，届时具体报销比例和经办流程，以各地医保政策为准。
另据悉，罕见病用药保障的制度建设也在推进。今年9月，《山东省罕见病防治条例（草案）》已通过省人大常委会初次审议并公开征求意见，这是全国首部进入审议程序的省级罕见病防治条例。
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